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AI在药物研发中的应用路径、价值捕获与物理约束——Anthropic生命科学业务负责人Eric Kauderer-Abrams与Chai联合创始人Josh演讲要点梳理(斯坦福大学MS&E435课程,2026-07-17)

Stanford Online(MS&E435),49 分钟 · 2026-07-17

——据斯坦福大学MS&E435课程《AI超级周期经济学》讲座《Stanford MS&E435 Economics of the AI Supercycle | Spring 2026 | Applications, AI in Life Sciences》(2026-07-17)整理

摘要:本文对斯坦福大学MS&E435课程“应用层”单元生命科学专题讲座的主要观点进行了梳理汇总。讲座由课程讲师、Altimeter Capital合伙人Apoorv Agrawal主持,客座讲者为Anthropic生命科学业务负责人Eric Kauderer-Abrams与分子设计公司Chai联合创始人Josh。梳理了两家公司在药物研发中的业务定位与互补关系,介绍了药物研发周期的构成、压缩空间与技术条件,分析了两位讲者在工具层价值捕获问题上的分歧,最后阐述了开发期与物理世界的约束以及未来的研究方向。据其介绍,一款药从想法到获批平均耗时10至15年,其中临床前约四年,全行业每年推进至临床阶段的净新靶点仅约30个。

关键词:垂直应用;研发效率;应用层护城河;前沿实验室;Anthropic;Chai;Claude

一、Anthropic与Chai的业务定位与互补关系

Anthropic以“模型加产品”的平台切入生命科学研发全流程,Chai专注于分子设计工具,两者分别承担研发迭代中的“外循环”与“内循环”。

(一)Anthropic:端到端研发平台

Eric Kauderer-Abrams(以下简称Eric)表示,Anthropic生命科学业务的目标是“把生命科学研发从头到尾的全过程加速一个数量级或更多”,覆盖基础研究与药物开发,后者又包括临床开发、监管流程与生产转移。实现路径分为两层:一是模型层,通过完整的模型训练计划,使Claude在生物信息学、化学、结构生物学等硬科学,以及临床试验设计、回应监管反馈、选择靶点与模态、组织研发项目、决定推进或终止项目等策略性工作上达到或超过人类专家水平;二是产品层,面向科学工作者开发界面,他预告“面向生物学的Claude Code”将较快推出,后端依托Claude Code的能力,前端可视化蛋白质与小分子,并可调度大量算力运行Chai一类领域模型。他将两层合称为“平台”。

此外,Anthropic设立了湿实验室,首先选定的方向是宏基因组学发现,用意在于以自身模型与产品测试能力极限(即“吃自己的狗粮”),反过来指导模型训练与产品开发的投入方向。主持人追问Anthropic是否将自行做药并以药品变现,Eric明确表示没有这一计划,“我们同样在做工具,希望行业其他人来用”。湿实验室服务于加速基础研究本身这一主线,公司内设有专门从事科学研究的基础研究团队。

(二)Chai:分子的计算机辅助设计工具

Josh将Chai定位为“分子的计算机辅助设计(CAD)套件”,中期目标是设计抗体分子,据其介绍,抗体约占当前获批药物的一半。公司的核心假设是“某一天可以直接从计算机里零样本得到可用于患者的分子”。他表示,公司成立约两年半时,外界普遍认为其两项赌注难以成立:一是技术本身能否实现;二是公司是否必须自己做药,因为雄心勃勃的生物技术公司通常以成为药企为目标,而Chai的目标是让大多数药按这种方式设计、同时自身并不制造大多数药,与行业生态深度绑定。据其介绍,已有一些全球头部药企使用Chai的模型设计药物,具体名单未披露。

(三)内循环与外循环的互补

两位讲者共同描述了两条路线的分工:一是领域基础模型负责“内循环”,即产出分子设计;二是大语言模型负责“外循环”,即原本由人完成的拿到设计、分析、送去实验、迭代的整套流程,Eric表示“那整个过程现在可以由Claude来做,并且越来越好”;三是两端相互强化,Josh认为外循环迭代周期缩短后,模型输出可获得更多“射门机会”,“整件事在未来几年会是指数式的”。

二、药物研发周期的构成与压缩空间

Eric认为,药物研发的瓶颈分散在多个环节,临床前阶段在理论上存在大幅压缩的空间,整体周期有望控制在五年以内。

(一)研发周期与瓶颈分布

Eric给出的行业基准是,一款药从想法到获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市平均耗时10至15年,世界纪录接近5至6年,但属例外。他反对将瓶颈简单归于临床试验或药物设计中的某一项,认为“瓶颈分布在大约5到10处”。

第一段是选病与选靶点。靶点即体内被药物作用的分子,选定靶点即提出“有效作用于此处将对患者安全且能治病”的假设。Eric将这一环节的核心问题概括为“靶点拥挤”:据其介绍,全球治疗药物市场每年推进至临床阶段的净新靶点仅约30个,而人类基因组有19,000个基因,可成药靶点粗略估计以千计,可能在10,000量级。他表示,若每年只推进约30个净新靶点,在任何合理的时间框架内都难以治愈所有疾病,且行业计时通常从选定靶点之后才开始。

(二)临床前阶段:理论上可压向零

第二段是临床前阶段,先选择模态(抗体、小分子、分子胶、基因药物等),再设计能结合靶点、对患者安全、无脱靶效应且在体内合理代谢的分子,经历初始命中物、先导物优化,直至锁定生产工艺、达到文档与生产严谨度要求的开发候选物。据其介绍,从选定靶点到进入临床以往平均约需四年。Eric认为,许多人误以为这一段没有机会,“在理论极限上,这四年可以压到接近零”;能否做到零样本并不那么重要,“一样本也已经很好了”,即向模型索要一款药、拿到几个候选物、做一轮测试,几周后即可得到药物,相较四年已是巨大差别。

(三)临床阶段:代理终点与效应量

第三段是取得新药临床试验申请(IND)许可后的临床期,一期看安全性,二期首次看疗效,三期做确证性验证,同时并行推进生产转移,合计约6至9年,成本高度后置于临床阶段。Eric表示,“我们有清晰的路径把整个药物开发周期压到五年区间,我把五年作为上限”。临床试验时长决定了压缩的下限,但他认为这一段的空间同样大于一般预期:一是建立代理终点,以骨质疏松为例,传统终点需等待一年观察骨折数,若能从体内各类测量中判断预期效应已经发生,即可改用不同的试验终点;二是效应量越大,所需入组人数越少,试验越快。

Josh从另一端补充了同一逻辑。他将整个流程概括为“找到一种能在患者体内调节某种疾病的分子物质”,临床前负责找分子,临床负责证明其有效,AI的作用在于把两者重新连接:分子药效越强,试验越容易。他指出,当前大量药物仅能延长一至两个月寿命,效应过小导致试验设计难以达到统计显著性,“如果你有惊人的数据,试验一下子就容易了”。据其介绍,约80%有名称的疾病尚无获批药物,因此零样本药物发现的意义除把四年压缩到零之外,更在于做出更好、更多的药。

三、技术条件与不确定性

两位讲者认为,技术趋势的汇合与需求端开放度的提升共同构成了当前时点的条件,零样本设计能否在生物学领域实现仍存在不确定性。

(一)三条技术趋势的汇合

Eric将大语言模型的出现与快速进步列为首要条件,并概括了三条趋势的汇合:一是大语言模型承担外循环;二是Chai一类领域基础模型进步,减少内循环所需的迭代次数;三是生物学数据生成能力大规模扩张,测序之上还有单细胞测序、蛋白质组学、高通量抗体测量等持续成熟的测量技术。他表示,“这些趋势恰好同时发生,我们很幸运”。

Josh认为,AI进步本身在预期之内,架构更可扩展、算力大量上线、可构建的新数据集增多;与此同时,需求端同样关键,“人们现在对AI非常开放”,行业面临明显的效率压力,药企对新方法的接受度处在高位。

(二)规模效应与能力“开启”

课堂提问涉及训练规模由十亿美元向百亿、千亿美元推进将解锁哪些能力。Eric认为模型改进存在两种形态:一是每代模型在目标能力上的稳定增量;二是规模效应,即某些能力长期为零、达到一定规模后才“开启”。据其介绍,模型在很长时间内对蛋白质几乎不理解,“到Opus 4.6我们第一次看到模型开始学到关于蛋白质的东西”,这与训练内容和规模均有关。

(三)零样本设计的不确定性

另一位提问者以软件经验提出质疑:零样本在服务类等浅栈软件上有效,在数据库、分布式系统等深栈上效果较差,而生物学是深栈的极端。Josh承认“幻灯片上的东西有可能根本做不到,我们不知道”,但给出两点看法:一是前沿在持续推进,“不能零样本一个数据库”在今天是否仍然成立已不确定;二是一则早期尽调轶事,投资人经专家网络询问药企愿为零样本分子支付多少,对方表示不愿付费,理由是“它不管用”,追问“假设它管用呢”,回答是“那不可能”。他认为“这更多是一个何时的问题,多过能否的问题”。

四、工具层的价值捕获分歧

主持人将课程的中心问题引入生命科学领域,两位讲者对工具层能否分得更多价值给出了相反判断。

主持人指出,AI价值迄今大量沉淀在半导体层,应用层所获有限;生物领域的价值历来沉淀于卖药的公司,传统生物技术投资人按药品收入或自由现金流折现估值,而两位讲者都在做工具,这一次能否有所不同。

(一)Josh:工具价值处于历史高位

Josh认为工具的价值正处于历史高位,理由主要有三点。一是现有药物“极其原始”,大多只是“堵住”细胞上的某个靶点,普遍带有脱靶效应;被问及竞争对手时,他的回答是“酵母、小鼠和实验室里的传统工具”。二是工具价值取决于能否改变成功概率,“一个不改变你成功概率的工具,凭什么让你付很多钱?”若研发周期缩短、成功概率上升、上市成本下降,采用AI工具的药企理应获得更高估值倍数,“大量价值应当流向工具制造者”,且工具比终端产品更具可扩展性。三是药企作为“资本聚合器”同样受益,其手握产生数十亿收入的药物,并有权将收入再投入新药,工具变强后效率将显著提高。

(二)Eric:看空卖工具的商业模式

Eric的立场与之相反,他坦言这一判断出自两位卖工具的人之口显得有些奇怪:“我总体上看空那些依赖向药企卖工具的商业模式。”理由在于这条路的成功案例远少于直接做药。他描述的替代路径是门槛正在急剧下降,Anthropic内部称之为“一个人的管线”(pipeline in a person):一个人借助大量Claude与基础模型即可运行一组早期药物项目,不久之后前沿将推进到由AI加小团队运营多个临床阶段项目。他同时表示,工具模式也能做出大生意,但“那条路非常非常难”,开发疗法本身的门槛则越来越低。被问及若离开Anthropic会做什么,他的回答是“尽可能高效地运行一批药物项目”。

(三)生物技术行业格局的演化

Josh以代码生成作类比推演行业结构。一是技术演进路径相似,一年前用大模型写代码是拿到初始方案、调试、再向另一个模型提问的迭代过程,如今可以零样本生成一个应用,“这就是零样本药物发现有望解锁的东西”。二是创业模式将随之演化,当前生物技术创业模式是“比药企效率高一点”,即从Claude得到靶点洞见,把分子推进临床,取得患者概念验证后被药企收购;两年后若分子可以零样本生成,“你就能零样本一家生物技术公司”。正如能零样本生成应用之后简单工具难以出售、须另寻护城河或开发更复杂的软件,生物技术公司也会围绕这一点演化。三是对格局的净判断,若一切静止,价值将向在位者累积,但现实中新机会不断出现,创业公司会继续涌现,“结果会比以往任何时候都大”。主持人补充,西方头部生物技术公司多数成立于20世纪甚至19世纪,过去25年只出现了少数几家。

五、开发期、物理世界约束与未来方向

两位讲者认为,反馈回路的长短决定了AI在研发链条上的渗透顺序,实验环节将随AI能力提升而扩张,新模态、新靶点与消费级药物是值得关注的方向。

(一)开发期受关注较少的原因

一位具有药企小分子研发背景的学生询问,为何讨论集中于发现期而较少涉及开发期。Eric给出四点原因:一是发现期的机会直观,人人能说出是什么,只是难以执行;二是开发期缺少一两件特别诱人的易事,其余多为不明显受模型智能约束、需要各类连接到位的运营性问题;三是这一阶段不够光鲜;四是AI社区偏科学背景,对该阶段经验较少。Josh补充了反馈回路的因素:设计一个分子送实验室测试只需几周,而用AI做一场临床试验需等待很久,短回路领域自然先被AI进入。

Eric列出的开发期机会包括三类:一是借助AI按患病率与入组速度进行站点选择与患者招募;二是试验管理中站点监查、电子数据库录入与核对等运营开销,“这些应当立刻自动化,是Claude该做的事”;三是与发现期交叉的科学性工作,即提高试验先验成功概率、放大效应量。

(二)实验环节与物理接口

Eric表示,Claude推动实验有两条路径:一是接入实验仪器并完成全部集成,Anthropic正在推进;二是当前即可实现的方式,“Claude现在就能通过向合同研究组织(CRO)下单来做实验,起草方案、发邮件、来回沟通”。他看多“AI原生的、真实的、高规模湿实验室公司”,即以便于AI接口的方式生产材料或开展实验的企业,点名Plasmidsaurus(测序)、Adaptive与Twist。他认为下一层效率跃升有待Claude直接控制实验仪器,涉及硬件层及其上的软件、协议与通信层,主持人将其概括为“盒子里的实验室”“可编程化学”;Eric表示已有一批创业公司在做,但“可能只走了一两年,这会是一段多年的旅程”。

Josh以杰文斯悖论描述实验的走向:外界常以为Chai意在“消灭实验”,实际上实验设计得更好,其投资回报随之上升,实验总量将迎来“文艺复兴”;他援引Dario关于“十年生物医学发现压缩到一年”的文章,指出这需要大量实验室工作支撑。他看空纯软件领域中处于前沿之外的方法,认为过去三十年基于物理与计算方法的药物发现公司影响巨大,但“AI正在变得非常强,也会吃掉其中很多”。

(三)未解问题与商业方向

被问及亟待解决的问题,两位讲者列出三项:一是把Chai在抗体上的进展扩展至其他模态,Eric表示,抗体是当前效力居前的药物类别,但许多靶点与疾病不适用抗体,小分子及新兴模态仍待解决,需要推进当前方法下可信靶点的前沿,把这些模态从近乎炼金术的手艺转变为工程学科;二是规模化发现高质量新靶点,路径包括虚拟细胞与细胞扰动模型等新技术,以及将群体规模的人类遗传数据与健康记录相关联的传统遗传学方法;三是Josh提出的更复杂精巧的药物,Chai能折叠所设计的蛋白与药物,相当于系统内部的“原子级显微镜”,可支撑远为复杂的分子设计。

商业方向上,被问及“下一个GLP-1”,Eric从商业角度看好增加瘦体重的新兴靶点,并声明不对社会价值发表评论;Josh提名睡眠,认为GLP-1与减重药展示了患者群体大到接近“消费级药物”的经济学,睡眠障碍同样是许多疾病的上游,可从睡眠障碍起步,再扩展至“让人睡得更高效”的需求。Josh还提出一种研发组织方式:把药物发现的前沿问题写成一组基准,持续用前沿代理测试,一旦出现突破即尽快推向市场,争取“同类第一”;他认为药企竞争极为激烈,“治病是所有商业模式里意图明确程度居前的一种”。

总的看,两位讲者认为,大语言模型、领域基础模型与生物学数据的同步进步正在压缩药物研发周期,临床前阶段在理论上可压向零,整体周期有望控制在五年以内;AI在研发链条上的渗透将按反馈回路长短依次推进,实验总量可能随之扩张。在价值分配上,Josh认为工具改变成功概率,大量价值应当流向工具制造者;Eric则看空向药企卖工具的模式,更看好“一个人的管线”式的直接做药。